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来源：大发注册2024-01-14 17:48

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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

国是访问|2023年中国经济能否重回“合理增长区间”？******

　　文/庞无忌

　　2022年中国宏观经济面临多重下行压力，经济增速有所放缓。据专家测算，疫情暴发以来的三年间，中国经济平均增速低于5%，实际增速低于经济潜在增长率。

　　这种状况必须及时扭转！

　　年末的中央经济工作会议释放出把发展放在首要任务、提振各界信心的重要信号。逐渐走出疫情影响的2023年，中国经济能否回归“合理增长区间”？明年经济增长有哪些有利因素？中新社国是直通车记者就上述问题专访毕马威中国首席经济学家康勇。

　　康勇预计2023年中国GDP有望实现5.2%的增长。目前中国经济合理增长区间在5%-5.5%左右，所以明年预期增速处于合理区间。

　　他认为，如果明年能实现5%以上的增长，则可以带动中国经济逐步回归到一个合理的增长区间，推动中国中长期经济增长目标的实现，这既是当下稳增长的迫切要求，更是实现中国式现代化长期发展目标的关键。

　　采访实录摘要如下：

　　国是直通车：毕马威对明年中国经济增速的预期如何？经济增速能否重回“合理增长区间”？

　　康勇：今年我国经济面临多重挑战，随着疫情防控政策不断优化、房地产市场对经济的拖累将有所减少、美联储加息步伐放缓，明年中国宏观经济环境将有所改善，经济增速将较今年有所提升。

　　此外，2022年基数较低，也有利于明年同比增速的回升，预期2023年中国GDP有望实现5.2%的增长。我们认为目前我国经济合理增长区间在5%-5.5%左右，所以明年这个增速处于合理区间。

　　央行去年的一个研究也显示，“十四五”期间我国潜在经济增速在5.1%-5.7%之间，明年的增速也符合我国经济发展阶段。此外，中央经济工作会议强调明年要实现质的有效提升和量的合理增长，经济增速和高质量发展都很重要。

　　国是直通车：怎么样看待5.2%的增速？明年实现5%以上的增长有何意义？

　　康勇：一方面，明年我国经济增速虽然加快，但总体复苏动能依然偏弱，5.2%的增速仍远低于疫情前6%以上的水平，我国经济复苏的基础依然并不牢固。综合来看，疫情后四年(2020-2023)我国经济的平均增速约4.5%，依然弱于中国的潜在增速水平。

　　另一方面，明年我国5.2%的经济增速依然远超全球平均水平。IMF在10月最新的《世界经济展望》报告中将2023年全球经济增速下调至2.7%，并指出占世界经济总量约三分之一的经济体将在今明两年内至少连续两个季度出现经济收缩。2021年中国经济总量达到了114万亿元人民币，并有望在今年超过120万亿元，是世界第二大经济体，占全球经济的18%以上，在这样大的体量上实现5.2%的增速实属难得。

　　二十大报告指出，到2035年基本实现社会主义现代化，人均GDP达到中等发达国家水平。如果2035年中国人均GDP可以在2020年的基础上翻一番，我们测算未来十几年中国经济仍需要4.5%左右的年均增速。

　　如果明年能实现5%以上的增长，则可以带动中国经济逐步回归到一个合理的增长区间，推动中国中长期经济增长目标的实现。这既是当下稳增长的迫切要求，更是实现中国式现代化长期发展目标的关键。

　　国是直通车：您认为，明年中国经济增长有哪些有利因素？

　　康勇：2023年是贯彻落实二十大各项战略部署的第一年，中国经济发展面临的宏观环境也将有所改善，具体体现在：

　　一是疫情防控政策不断优化，加速放开。近期优化疫情防控“二十条”和“新十条”相继出台。防疫措施不断优化，有利于更好地统筹疫情防控和经济社会发展，推动明年经济回归正轨。

　　二是消费随疫情缓解得到改善，储蓄助力消费复苏。随着防控措施优化，预计明年我国消费尤其是服务类、接触类、体验类消费将得到明显改善。同时，家庭储蓄也有利于疫情后消费复苏。

　　根据测算，和历史趋势线相比，目前中国储蓄存款总体规模增加了近7万亿元。未来随着疫情的缓解、居民信心的加强，这其中的一部分超额储蓄也有望转化成消费。

　　三是宏观经济政策保持积极，政策性开发性金融工具加大支持力度。我们预期明年中国宏观经济政策仍将维持较为宽松的基调，支持经济持续复苏。

　　货币政策更加精准有力，继续将稳增长作为货币政策的首要目标。总量上保持流动性合理充裕，结构上继续用好现有的结构性货币政策工具，突出金融支持重点领域和薄弱环节。

　　财政政策方面，保持必要的财政支出强度，优化组合赤字、专项债、贴息等工具。同时，预期我国将加大利用政策性、开发性金融工具支持财政开支，拉动有效投资。

　　四是高技术制造业、新能源引领投资增长。受政策推动，今年我国制造业投资增速表现亮眼，前11个月累计同比增长9.3%，其中高技术制造业投资增长尤为亮眼，超出全部投资增速近18个百分点。未来我国将继续加大对产业优化升级、专精特新等高技术制造业的支持力度。

　　五是房地产市场修复，对经济拖累减少。我们研究显示，房地产投资下降10%，会拉低我国GDP增速约1.7个百分点。今年以来，我国从需求端、供给端推出了一系列政策支持房地产稳定发展，实现稳地价、稳房价、稳预期。

　　特别是近期“三箭齐发”，从银行贷款、债券融资、股权融资三个方面支持房地产企业融资，有望改善房地产企业的资产负债表，缓解企业的信用风险。不过也要看到，目前家庭消费、投资信心依然较弱，房地产的复苏可能仍需时间。

　　六是美联储加息步伐放慢，人民币汇率、资本市场压力减小。预计后续美联储加息步伐将明显放慢，明年2月和3月分别加息50和25个基点，目标利率区间达到5%-5.25%，此后美联储将停止加息。毕马威美国首席经济学家团队预计2023下半年美联储将开始降息，并在年底降至2.75%-3%。

　　随着美联储加息步伐放缓，预期美元指数转弱，人民币兑美元汇率有望走强。同时，美联储加息放缓带动美国国债收益率转弱，中美利率倒挂缩小，中国跨境资金流动将改善。

　　国是直通车：您认为，当前宏观经济政策面临的主要问题是什么？明年稳增长、稳经济大盘的发力点主要在什么方面？

　　康勇：今年以来，面对国内疫情散发，地缘政治紧张等超预期冲击，经济出现一定下行压力，为稳定经济，国家出台了一揽子经济政策和接续措施。从政策执行效果来看，一系列稳增长政策对推动我国经济复苏起到重要作用，但居民和企业预期偏弱，消费和投资意愿不足，政策效能有待显现。

　　明年稳增长经济政策要把恢复扩大消费以及提振市场信心摆在优先位置，在继续坚持稳中求进总基调的基础上，加大宏观政策调控力度，同时注重财政、货币、产业、科技和社会等各类政策的协调配合，形成共促高质量发展合力。

　　财政政策方面，中央经济工作会议强调明年积极的财政政策要加力提效。保持必要的财政支出强度，优化组合赤字、专项债、贴息等工具，在有效支持高质量发展中保障财政可持续和地方政府债务风险可控。

　　从政府债务情况来看，截至2022年三季度，中国政府部门杠杆率达到49.7%，较2021年底提升近3个百分点，但是与全球其他经济体相比，我国政府杠杆率仍处于较低水平，未来存在一定加杠杆的空间。预计明年政府发债或将保持一定力度，稳定经济增长。

　　此外，我们认为明年政策性、开发性金融工具将进一步发挥重大作用。今年下半年以来，央行通过政策性银行发行政策性、开发性金融工具，补充重大项目资本金，为专项债项目资本金搭桥，支持了基础设施建设融资。运用这一工具，有利于引导社会资本参与，实现扩大有效投资、带动就业、促进消费的综合效应。预计明年政府将加大利用政策性、开发性金融工具支持财政开支，拉动有效投资。

　　货币政策方面，要更加精准有力。稳增长仍将是货币政策的首要目标。今年M2增速处于相对高位，有力支持了实体经济，我们认为明年货币政策在总量上依然保持一定力度，推动经济复苏。

　　此外，随着美联储加息步伐放慢，我国汇率和资本外流的压力将明显缓解，同时我国通胀压力不大，物价总体温和，对我国货币政策宽松的掣肘将减弱，存在降息降准空间。

　　（文图：赵筱尘巫邓炎）

[责编：天天中]

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